引言

• 多发性硬化症（MS）概述
  • 慢性、进行性神经系统疾病，影响中枢神经系统（CNS）
  • 临床表现、病程和不可逆临床残疾积累具有异质性
  • 病理特征为炎症、脱髓鞘和神经退行性过程
• 疾病修正疗法（DMTs）现状
  • 可减缓不可逆残疾的积累
  • 引入了越来越有效的DMTs，机制不同，可实现个性化治疗
  • 治疗格局和策略因更有效DMTs引入而演变
• 意大利MS治疗挑战
  • 需确保公平、同质地获得个性化治疗策略
  • 解决未满足的患者需求，达成治疗共识
  • 努力促进跨学科、以患者为中心的护理和公平获得优化疗法
• 研究目的
  • 评估MS治疗特定方面的共识
  • 评估患者需求与DMT选项的一致性
  • 评估以患者为中心的治疗决策的专家共识

方法

• 研究设计与德尔菲方法
  • 采用德尔菲方法评估对预定义陈述的共识水平
  • 意大利专家小组开发问卷，包括9名MS领域关键意见领袖
  • 问卷项目基于AISM的“2023年多发性硬化症及相关疾病晴雨表”
  • 使用5点李克特量表测量同意程度，共识阈值为77%
  • 采用单轮匿名投票和结构化小组讨论的改良德尔菲方法
  • 意大利MS领域关键意见领袖（KOLs）开发问卷
  • 问卷项目基于2023年意大利多发性硬化症协会报告确定
• 共识评估
  • 8条陈述分布在4个感兴趣领域：引言、患者需求（个性化方法、生活质量、治疗）
  • 对当前MS治疗中的分子进行分级评估：中度疗效（ME）DMTs和高效（HE）DMTs
  • 对当前MS治疗分子进行分级评估

德尔菲问卷陈述

引言

• 个性化治疗价值
  • 神经科医生在评估治疗中的核心作用
  • 个性化治疗优化效果和减少副作用
  • 个性化治疗管理考虑患者特定残疾和需求
• 治疗选择的参与和纳入
  • 有效沟通提供充足信息
  • 透明地让患者参与治疗选择以提高生活质量
  • 诊断时提供生育信息
  • 诊断时估计和讨论预后以改善治疗决策
  • 让患者积极参与治疗选择以增强长期治疗依从性
  • 重视治疗依从性以最大化治疗效果和维持生活质量

患者需求：个性化方法

• 治疗灵活性
  • MS对生活计划的影响
  • 不同DMTs在灵活性方面的适用性
  • 育龄女性患者治疗选择考虑因素
  • 治疗选择对生活质量的影响
  • 合并症患者的治疗选择
• 自我管理治疗
  • 患者自我护理对生活质量的影响
  • 家庭治疗和中心治疗的不同体验及适用DMTs

患者需求：生活质量

• 照顾者负担
  • MS不可预测进展对家庭生活的压力
  • 患者残疾进展增加照顾者负担
  • 照顾者在患者管理中的关键作用
  • 照顾者负担的影响因素
  • 改善患者心理社会状况对照顾者生活质量的积极影响
• 生活质量
  • MS护理应包括疲劳和认知障碍管理及适用DMTs
  • 有效治疗疲劳和认知障碍可减少间接成本

患者需求：治疗

• 治疗效果和安全性的认知
  • 患者感知治疗安全有效对改善治疗结果的重要性
  • 清晰沟通治疗风险和益处
  • 神经科医生重视不良反应
  • 有效安全治疗减少治疗转换
  • 治疗减少复发效果和耐受性对依从性的影响
• 治疗选择考虑因素
  • 考虑当前临床状况和未来治疗选择
  • 治疗序列管理的正确策略考虑因素

个性化治疗

• 神经科医生的核心作用
  • 评估治疗疗效和副作用
  • 量身定制治疗方案
• 个性化治疗的需求
  • 依据患者特征、残疾程度和个人需求调整治疗
  • 提高疗效、依从性、生活质量和长期健康
• 共识结果
  • 神经科医生评估疗法的核心作用获一致认可
  • 个性化治疗方法的需求获全票共识
  • 基于患者特定残疾和需求调整治疗的重要性获一致同意

治疗选择的参与

• 患者参与决策的重要性
  • 增强患者参与度
  • 提高治疗依从性和满意度
• 有效沟通的作用
  • 促进理解和长期依从性
  • 强化神经科医生的角色
  • 提供充足信息以改善治疗决策
• 共识结果
  • 有效沟通提供信息的重要性获全票支持
  • 透明地让患者参与治疗决策以改善生活质量获全票共识
  • 诊断时提供生育信息、估计和讨论预后、让患者积极参与治疗决策及重视治疗依从性均获全票共识

治疗灵活性

• 核心内容
  • MS对生活计划的影响
  • 不同DMTs在灵活性方面的适用性
  • 育龄女性患者治疗选择考虑因素
  • 治疗选择对生活质量的影响
  • 合并症患者的治疗选择
• 共识结果
  • MS对生活计划的影响获一致认可
  • 部分DMTs在治疗灵活性方面获积极共识（克拉屈滨、那他珠单抗和奥瑞珠单抗）
  • 育龄女性患者部分DMTs获积极共识（克拉屈滨、那他珠单抗、二甲基富马酸盐）
  • 治疗选择对生活质量的影响获全票支持
  • 合并症患者部分DMTs获积极共识（除西波尼莫德外的高效DMTs、二甲基富马酸盐；阿仑单抗获阴性共识）

自我管理治疗

• 核心内容
  • 患者自我护理对生活质量的影响
  • 家庭治疗和中心治疗的不同体验及适用DMTs
  • 面临后勤困难患者的治疗选择
• 共识结果
  • 患者自我护理改善生活质量获一致同意
  • 部分DMTs在家庭治疗对生活质量的积极影响方面获积极共识（克拉屈滨、芬戈莫德等；醋酸格拉替雷和干扰素缺乏共识）
  • 部分DMTs在中心治疗对患者的价值方面获积极共识（那他珠单抗、奥瑞珠单抗和阿仑单抗）
  • 部分DMTs在面临后勤困难患者的治疗选择方面获积极共识（中效和高效口服治疗药物及高效注射剂）

生活质量

• 照顾者负担
  • MS不可预测进展对家庭生活的压力
  • 患者残疾进展增加照顾者负担
  • 照顾者在患者管理中的关键作用
  • 照顾者负担的影响因素
  • 改善患者心理社会状况对照顾者生活质量的积极影响
• 生活质量
  • MS护理应包括疲劳和认知障碍管理及适用DMTs
  • 有效治疗疲劳和认知障碍可减少间接成本
• 共识结果
  • 照顾者负担相关陈述获一致同意
  • 部分DMTs在管理疲劳和认知障碍方面获积极共识
  • 有效治疗疲劳和认知障碍的成本效益获一致认可

治疗疗效和安全性的认知

• 核心内容
  • 患者感知治疗安全有效对改善治疗结果的重要性
  • 清晰沟通治疗风险和益处
  • 神经科医生重视不良反应
  • 有效安全治疗减少治疗转换
  • 治疗减少复发效果和耐受性对依从性的影响
• 共识结果
  • 相关陈述获积极共识
  • 高效DMTs在治疗沟通重点、减少治疗转换、减少复发和提高耐受性方面获积极共识

治疗序列管理

• 核心内容
  • 考虑当前临床状况和未来治疗选择
  • 治疗策略需控制临床和放射学复发、考虑不良事件和耐受性
  • 家庭规划和个人、工作相关需求的满足
• 共识结果
  • 未来治疗序列的共识（克拉屈滨、奥瑞珠单抗、奥法木单抗获100%共识；多数高效DMTs获积极共识；中效DMTs缺乏共识）

局限性

• 德尔菲方法的局限性
  • 小样本专家意见可能存在主观偏差
  • 缺乏多样性的视角
  • 单轮投票可能限制讨论深度
  • 李克特量表的简化问题
• 区域差异的影响
  • 仅关注意大利医疗环境，未考虑区域差异
  • 意大利医疗系统的特殊性，对其他国家适用性有限
• 研究范围的限制
  • 未考虑新疗法
  • 对其他国家的适用性有限

结论

• 以患者为中心的治疗方法
  • 神经科医生的关键作用
  • 个性化、灵活的治疗决策
  • 清晰的沟通和患者参与
• 价值
  • 突出最佳实践，为通过量身定制、有效沟通的治疗策略改善患者结局提供路线图

人员信息

• 主编信息
  • Massimo Filippi担任《Journal of Neurology》主编等职
  • 获多家公司咨询服务报酬
  • 有多家公司演讲活动报酬
  • 参与多家公司咨询委员会
  • 负责多家公司教育活动科研指导
  • 获多家机构研究支持
• 作者及所属机构
  • Claudio Gasperini等多位作者
  • 列出各作者所属具体机构

版权信息

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